Malattia di Pompe: con dieta ed esercizio aerobico migliora efficacia della ERT

I pazienti con malattia di Pompe a insorgenza tardiva (LOPD) beneficiano sicuramente della terapia enzimatica sostitutiva (ERT), ma potrebbero avere migliori risultati se a questo trattamento fossero associati adeguati dieta ed esercizio aerobico. È quanto osserva uno studio pubblicato sull’European Journal of Translational Myology da Corrado Angelini, dell’Università di Padova.


La malattia di Pompe è dovuta a deficit di alfa-glucosidasi lisosomiale e si può presentare in una forma infantile o a insorgenza tardiva. La miopatia della forma LOPD può migliorare con la terapia di sostituzione enzimatica, ma i pazienti potrebbero beneficiare anche di una concomitante dieta con pochi carboidrati e molte proteine ed esercizio aerobico.


Per evidenziarlo, il ricercatore italiano ha ottenuto 58 auto-valutazioni da altrettanti pazienti, molte delle quali hanno dato un parere positivo dell’efficacia della terapia enzimatica sostitutiva, sulla base dei quali i pazienti sono stati distinti in rispondenti e non-rispondenti alla terapia. Lo studio ha quindi monitorato età, sesso, indice di massa corporea, scala Gardner-Medwin-Walton e i risultati al six minute walking test (6MWT). Dai risultati è emerso che il 6MWT pre-terapia e l’uso regolare di una dieta appropriata, di esercizio fisico o di entrambi erano i parametri clinici significativamente associati al gruppo dei rispondenti.


Fonte: European Journal of Translational Myology

IT-NON-04740-W-05/2023