Il trapianto allogenico di cellule ematopoietiche (allo-HCT) è l’unico trattamento curativo per i pazienti con neoplasia mieloide/linfoide associata al riarrangiamento di FGFR1. I risultati di uno studio del Chronic Malignancies Working Party of EBMT pubblicato dalla rivista Bone Marrow Transplantation evidenziano il potenziale curativo dell’allo-HCT in questa malattia aggressiva.

I ricercatori hanno arruolato 22 pazienti. La distribuzione in base al sottotipo citogenetico era: t(8;13) in 11 casi, t(8;22) in 7 casi, t(6;8) in 2 casi e altro (n = 2). Oltre un terzo dei pazienti ha mostrato un fenotipo mieloproliferativo cronico (MPN), un altro terzo ha mostrato caratteristiche MPN con linfoma o leucemia acuta concomitanti e i restanti si sono presentati come leucemia acuta. Dopo un follow-up mediano di 4,1 anni dal trapianto, il tasso stimato di sopravvivenza a 5 anni, sopravvivenza libera da progressione, mortalità senza recidive e incidenza di recidive era rispettivamente del 74%, 63%, 14% e 23%. Le cause di morte erano recidiva/progressione (in 4 pazienti), malattia del trapianto contro l’ospite (in 2) e tossicità d’organo (in 1). Sei pazienti hanno manifestato una recidiva della malattia a una mediana di 6,1 mesi. Secondo gli autori “questi dati evidenziano il significativo potenziale curativo dell’allo-HCT in questa malattia aggressiva”.

Fonte: Bone Marrow Transplantation