In un articolo pubblicato dalla rivista Bone Marrow Transplantation, i ricercatori di diversi centri in Turchia riportano i dati nazionali sugli esiti del trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) per i pazienti con talassemia maggiore in Turchia per conto del Turkish Pediatric Stem Cell Transplantation Group.

I ricercatori hanno arruolato 1.469 pazienti con talassemia che hanno subito il loro primo HSCT tra il 1988 e il 2020 in 25 centri pediatrici. La durata mediana del follow-up e l’età del trapianto erano rispettivamente di 62 mesi e 7 anni; 113 pazienti hanno sviluppato una malattia del trapianto contro l’ospite (Graft versus Host Disease, GvHD) e il tasso di cGVHD è stato dell’8,3% tra i pazienti sopravvissuti. All’ultima visita, 30 pazienti avevano ancora cGvHD (il 2,2%).

I tassi di sopravvivenza globale, sopravvivenza libera da talassemia e sopravvivenza libera da talassemia-GVHD (TGFS) a 5 anni erano rispettivamente del 92,3%, 82,1% e 80,8%. L’incidenza di cGVHD era significativamente più bassa nel gruppo del chimerismo misto rispetto al gruppo del chimerismo completo. Nell’analisi di sopravvivenza, i tassi di sopravvivenza globale, TFS e TGFS erano significativamente più alti per i trapianti dopo il 2010. I tassi di sopravvivenza libera da talassemia e TGFS erano migliori per i pazienti di età inferiore a 7 anni e nei centri che avevano eseguito oltre 100 trapianti nei pazienti con talassemia. I trapianti da donatori non imparentati abbinati avevano tassi di TFS significativamente più alti. 

Gli autori raccomandano l’HSCT prima dei 7 anni nei pazienti con talassemia che hanno un donatore abbinato per risultati migliori.

Fonte:Bone Marrow Transplant (2022). https://doi.org/10.1038/s41409-022-01613-w